VINACHEM

Giải thưởng Nobel Hóa học năm 2020 đã được trao cho hai nhà khoa học nữ Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna vì đã “phát triển phương pháp chỉnh sửa gen”. Phương pháp này có tên gọi chính thức là phương pháp chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9, nhưng thường được gọi tắt là phương pháp CRISPR. Có thể nói, CRISPR là chiếc kéo phân tử cho phép các nhà khoa học cắt chính xác bất cứ mạch DNA nào mà họ muốn. Trong thời gian 8 năm sau khi CRISPR được tạo ra, các nhà khoa học đã công bố hàng nghìn thí nghiệm sử dụng CRISPR để thay đổi DNA trong cơ thể của rất nhiều sinh vật như nấm, côn trùng, cà chua, thậm chí cả con người.

CRISPR đã trở thành một công cụ tuyệt vời cho các nhà sinh học, những người sử dụng chiếc kéo phân tử này để thăm dò mật mã của cuộc sống trong những thí nghiệm khoa học cơ bản. Các nhà nghiên cứu cũng không lãng phí thời gian và áp dụng công cụ này trong các lĩnh vực nông nghiệp, chăm sóc y tế. Một số nhóm nghiên cứu sử dụng CRISPR để thay đổi DNA của vật nuôi và cây trồng. Nhờ CRISPR, các nhà nghiên cứu thực vật có thể phát triển những loại cây trồng chịu được nấm mốc, côn trùng gây hại, hạn hán. Các chuyên gia y tế sử dụng CRISPR làm cơ sở cho liệu pháp điều trị những bệnh di truyền như thiếu máu hồng cầu, loạn dưỡng cơ. CRISPR cũng đã được sử dụng để thực hiện các xét nghiệm chẩn đoán đơn giản trong thời gian đại dịch COVID-19.

Theo một chuyên gia về chỉnh sửa gen tại Đại học California (Mỹ), cho đến nay số lượng những phát hiện trong ngành y sinh học có tầm ảnh hưởng lớn như phát hiện của hai nhà khoa học nói trên chỉ có thể đếm được trên đầu ngón tay. Đó là phát hiện về DNA tái tổ hợp, PCR, phương pháp gián đoạn chuỗi DNA, và nay là CRISPR. Trước đó, các nhà khoa học chưa bao giờ có một công nghệ chỉnh sửa gen nào mạnh mẽ và đa năng như CRISPR, theo họ thì làm việc với công cụ đó thật sự là một trải nghiệm rất ấn tượng.

Nhà khoa học Charpentier hiện làm việc tại Viện Sinh học nhiễm trùng Max Planck (Berlin, Đức), còn nhà khoa học Doudna làm việc tại Đại học California (California, Mỹ). Họ bắt đầu hợp tác với nhau từ năm 2011 khi cùng quan tâm đến hệ miễn dịch vi khuẩn mà từ trước đến nay ít được nghiên cứu. Trong quá trình đó, họ phát hiện vi khuẩn cũng bị nhiễm virut tương tự như con người, một số vi khuẩn sử dụng enzym gọi là Cas9 để “chặt nhỏ” các virut đang xâm lấn và thu giữ hình ảnh phân tử của những virut đó nhằm nhanh chóng tấn công những kẻ xâm nhập vào các lần tiếp theo. Năm 2011, Charpentier đã công bố bài báo trình bày chi tiết về việc hai phân tử RNA của vi khuẩn (tracrRNA và crRNA) kiểm soát quá trình này như thế nào.

Hai nhà khoa học bắt đầu suy nghĩ về việc chuyển đổi hệ miễn dịch của những vi khuẩn như vậy thành một công cụ có thể dễ dàng lập trình để chỉnh sửa gen. Họ đã tổng hợp một phân tử mới gọi là RNA dẫn hướng, nó kết hợp các đặc điểm quan trọng của hai RNA vi khuẩn để định hướng Cas9 đến một vị trí cụ thể trong DNA cho mục đích cắt chỉnh.

Đây chính là công cụ mà các nhà khoa học đã mong đợi từ lâu. Phương pháp này rẻ tiền, nhanh và dễ sử dụng hơn bất cứ công cụ chỉnh sửa gen nào trước đây. Trước đây, bất cứ khi nào cần chỉnh sửa một mạch DNA mới các nhà khoa học đều phải sử dụng một kỹ thuật protein phức tạp và tốn kém.

Chưa đầy một năm sau, nhiều phòng thí nghiệm khác đã chấp nhận và áp dụng kỹ thuật mới của hai nhà khoa học nữ Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna. Trong vòng 2 năm sau đó, nhiều công ty đã được thành lập với mục đích áp dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR để phát triển các liệu pháp điều trị ung thư cũng như các bệnh di truyền hiếm gặp. Một số công ty mới này đã ghi tên Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna trong danh sách những người sáng lập. Ngày nay, các nhà khoa học có thể dễ dàng đặt mua Cas9 và RNA dẫn hướng đã tuỳ chỉnh để có thể tác động lên những mạch DNA cụ thể. CRISPR đã mở đường cho việc áp dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen ở phạm vi rộng.

Nhưng việc dễ dàng tiếp cận CRISPR cũng là một con dao hai lưỡi. Tháng 11-2018, nhà khoa học Trung Quốc Hạ Kiến Khuê tuyên bố đã sử dụng CRISPR để tạo ra 2 bé gái sinh đôi miễn nhiễm HIV. Tuyên bố này đã gây chấn động toàn bộ giới khoa học trên thế giới. Nhiều nhà khoa học đã lên án thử nghiệm đó là vô đạo đức và nguy hiểm, có thể gây ra những hậu quả không thể lường trước. Tại Mỹ, phương pháp chỉnh sửa gen như vậy bị cấm thực hiện trên người. Nhưng Ủy ban Nobel đã không đề cập sâu đến những khía cạnh đạo lý như vậy, thay vào đó đã nhấn mạnh thành tựu công nghệ của Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna cũng như tiềm năng của nó mang lại những lợi ích to lớn cho nhân loại.

Chủ tịch Hội Hóa học Mỹ (ACS) cho rằng, Ủy ban Giải Nobel Hóa học năm nay đã đưa ra sự lựa chọn rất tốt, vì phát hiện CRISPR đang và sẽ có những tác động to lớn đối với tương lai nhân loại. Tuy những ứng dụng của CRISPR nằm trong lĩnh vực sinh học, nhưng kỹ thuật này đòi hỏi những kỹ năng hóa học rất sâu và tinh xảo.

Emmanuelle Charpentier và Jennifer A. Doudna sẽ cùng nhau chia sẻ giải thưởng trị giá 1,1 triệu USD. Do dịch COVID-19, lễ trao Giải Nobel năm nay sẽ được tổ chức trực tuyến, những người trúng giải sẽ nhận được huy chương Nobel và bằng khen tại nước quê hương của mình.

TN
Theo Chemical & Engineering News, 10/2020